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Nature:CRISPR 基因编辑首次在中国完成人体测试

中国研究小组是第一个在人体中注射用 CRISPR-Cas9 技术编辑的细胞。

10 月 28 日,四川大学卢铀教授领导的研究小组在成都华西医院将经过修饰改良的细胞送入转移性肺癌患者,作为临床试验的一部分。

早期使用由不同技术编辑的细胞进行临床试验带来的效果进一步激励了临床医生。费城宾夕法尼亚大学免疫治疗专家 Carl June 指出 CRISPR 技术比其他技术更简单、更有效,也加速了世界各地诊所将基因编辑的细胞进入临床。

他还指出这场中美之间关于生物医学进展的对决很重要,可能会引发新的风潮。

6 月是科学顾问给美国计划实验建议的时间,使用 CRISPR 靶向患者细胞中的三个基因,目的是治疗各种癌症。试验将于 2017 年初开始,到 2017 年 3 月,北京大学的研究团队希望开始使用 CRISPR 对膀胱癌、前列腺癌和肾细胞癌进行临床试验。这些试验尚未获得批准或资助。

蛋白靶向

卢教授的试验于今年 7 月经医院审查委员会获得伦理批准。 卢教授说对受试者的注射原本是 从 8 月开始,但日期被推迟。因为培养和扩增细胞的时间比预期的长,之后团队遇上了国庆假期。

研究人员从受试者的血液中移除免疫细胞,然后使用 CRISPR-Cas9 失活其中的基因,CRISPR-Cas9 结合了 DNA 限制酶,还有一个特定的分子可以精确地告知酶在哪里切割。失活基因编码蛋白质 PD-1,可以让细胞的免疫反应停止,癌细胞开始增殖。

卢教授的团队然后开始培养经过编辑的细胞,增加其数量,并将其注射回患有转移性非小细胞肺癌的患者。大家希望看到的是,没有 PD-1,编辑的细胞可以攻击和打败癌细胞。

安全第一

卢教授说治疗很顺利,受试者将得到第二次注射,由于病人的隐私保护,拒绝提供详细信息。卢教授团队计划共治疗 10 人,每人将接受两次,三次或四次注射。这是一个安全性试验,受试者将被监测六个月,以确定注射是否造成严重的不良影响。 卢教授的团队也会在那段时间后观察他们,看看他们是否从治疗中受益。

其他肿瘤学家对 CRISPR 进入癌症临床治疗感到兴奋。 纽约哥伦比亚大学医学中心的 Naiyer Rizvi 说能够做到这一点的技术是令人难以置信的。但 Rizvi 怀疑这个特别的试验是否会成功。他指出,提取、遗传修饰和繁殖细胞的过程是一项巨大的任务,而且不具有可扩展性。 除非它在疗效方面有很大的提高,否则很难说明这项技术有很大进步的。所以现在下结论还是为时过早。


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